Наука 22 октября 2026, 23:48 МСК

Prime Medicine начала первое прайм-редактирование ДНК непосредственно в организме человека

Prime Medicine сообщила о лечении первого участника испытания, где прайм-редактирование применяют in vivo для коррекции мутации в клетках печени при болезни Вильсона.

Болезнь Вильсона вызвана мутациями гена ATP7B, из-за которых организм не выводит лишнюю медь. Без лечения она повреждает печень и нервную систему. Сейчас пациентам нужна сложная схема приёма препаратов, а коррекция гена теоретически устранит первопричину после однократного вмешательства. Клинические результаты подхода ещё предстоит оценить.

Прайм-редактирование относится к технологиям на основе CRISPR, но позволяет точнее переписывать последовательность: заменять участки, вставлять и удалять фрагменты ДНК. Базовое редактирование, меняющее отдельные «буквы», не подходит для исправления самых распространённых мутаций ATP7B.

Ранее компания применяла метод в испытании на двух пациентах с редким иммунным заболеванием, но там стволовые клетки крови редактировали вне организма. Работа in vivo обходит этап извлечения и возврата клеток, что потенциально снижает время и стоимость, но несёт собственные риски. FDA пока одобрило лишь одну терапию на основе редактирования генома — Casgevy, а одобренных методов in vivo нет. Первые результаты Prime Medicine ждёт в 2027 году.

• Первые результаты ожидаются в 2027 году
• Мишень — ген ATP7B, клетки печени
• Одобрена только одна терапия — Casgevy (CRISPR–Cas9)