ТехноСводка

Наука

Генная терапия повысила светочувствительность у семи пациентов с пигментной ретинопатией

В небольшом клиническом исследовании генная терапия в сочетании со специальными очками улучшила чувствительность к свету у 7 из 10 пациентов с тяжёлой пигментной ретинопатией.

Участникам однократно ввели в глаз вирусный вектор с геном светочувствительного белка ChrimsonR, чтобы сохранившиеся ганглиозные клетки сетчатки могли реагировать на свет. Очки с камерой и проектором преобразовывали окружающую обстановку в световые сигналы для этих клеток.

У шести участников чувствительность выросла минимум в четыре раза — это соответствовало критерию клинической значимости, принятому исследователями. Речь идёт о частичном восстановлении зрительных функций, а не о возвращении нормального зрения.

Открытое испытание первой и второй фаз было направлено прежде всего на оценку безопасности: у девяти участников зарегистрировали 34 нежелательных явления со стороны глаз, включая одно тяжёлое — временное перекрытие центральной артерии сетчатки. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine, однако для оценки безопасности и эффективности необходимы дальнейшие исследования.

  • У 6 из 10 участников светочувствительность выросла минимум в четыре раза
  • Испытание первой и второй фаз оценивало прежде всего безопасность

Источники

Текст подготовлен автоматически по материалам источников и может содержать неточности.