Наука
Генная терапия повысила светочувствительность у семи пациентов с пигментной ретинопатией
В небольшом клиническом исследовании генная терапия в сочетании со специальными очками улучшила чувствительность к свету у 7 из 10 пациентов с тяжёлой пигментной ретинопатией.
Участникам однократно ввели в глаз вирусный вектор с геном светочувствительного белка ChrimsonR, чтобы сохранившиеся ганглиозные клетки сетчатки могли реагировать на свет. Очки с камерой и проектором преобразовывали окружающую обстановку в световые сигналы для этих клеток.
У шести участников чувствительность выросла минимум в четыре раза — это соответствовало критерию клинической значимости, принятому исследователями. Речь идёт о частичном восстановлении зрительных функций, а не о возвращении нормального зрения.
Открытое испытание первой и второй фаз было направлено прежде всего на оценку безопасности: у девяти участников зарегистрировали 34 нежелательных явления со стороны глаз, включая одно тяжёлое — временное перекрытие центральной артерии сетчатки. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine, однако для оценки безопасности и эффективности необходимы дальнейшие исследования.
- У 6 из 10 участников светочувствительность выросла минимум в четыре раза
- Испытание первой и второй фаз оценивало прежде всего безопасность
Источники
- iXBT: Генная терапия помогла вернуть светочувствительность семи незрячим пациентам · 1 ноября 2026, 21:47
Текст подготовлен автоматически по материалам источников и может содержать неточности.